Therapie Genique Myopathie Duchenne

Myopathie de Duchenne : une thérapie génique prometteuse

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  • Posté par Lila - 16/04/2016
    Des chercheurs sont parvenus à restaurer la force musculaire sur un modèle animal. La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est la maladie neuromusculaire la plus fréquente chez les enfants. Il n’existe à ce jour aucun traitement curatif contre cette maladie évolutive qui ne touche que les garçons (un sur 3 500 naissances). D’où l’intérêt suscité par une…

  • Source: lefigaro.fr
    Myopathie de Duchenne : une thérapie génique prometteuse
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[ LA RÉDACTION VOUS CONSEILLE: ], [ Un traitement surprenant contre les myopathies ], [ Vecteur viral ], [ Feu vert au premier médicament contre une myopathie ], [ Maladie pas homogène ], [ laboratoire nantais Atlantic Gene Therapies ], [ References ]

Zoom sur les nombreuses maladies rares


  • Posté par Liyah - 26/05/2017
    Maladie des os de verre, de l’homme de pierre ou syndrome de Lowe… On dénombre 8 000 maladies rares dans le monde, des maladies dites orphelines parce que trop souvent délaissées par la recherche médicale. En France, des milliers de personnes sont touchées. Un dossier complet pour en savoir plus sur ces pathologies.

  • Source: doctissimo.fr
    Zoom sur les nombreuses maladies rares
[ Maladie des os de verre, de l’homme de pierre ou syndrome de Lowe… On dénombre 8 000 maladies rares dans le monde, des maladies dites orphelines parce que trop souvent délaissées par la recherche médicale. En France, des milliers de personnes sont touchées. Un dossier complet pour en savoir plus sur ces pathologies. ]

De nouveaux espoirs : les cellules encapsulées et les organoïdes


  • Posté par Suzie - 16/04/2017
    Les chercheurs envisagent actuellement un nouveau moyen de réaliser des thérapies géniques : corriger les cellules au laboratoire puis les réintroduire dans l’organisme mais en les faisant pousser à l’intérieur de capsules. Cette approche nouvelle a déjà été testée dans deux maladies du système nerveux rares mais graves : la sclérose latérale amyotrophique, autrement appelée maladie…

  • Source: doctissimo.fr
    De nouveaux espoirs : les cellules encapsulées et les organoïdes
[ Les chercheurs envisagent actuellement un nouveau moyen de réaliser des thérapies géniques : corriger les cellules au laboratoire puis les réintroduire dans l’organisme mais en les faisant pousser à l’intérieur de capsules. Cette approche nouvelle a déjà été testée dans deux maladies du système nerveux rares mais graves : la sclérose latérale amyotrophique, autrement appelée maladie de Charcot, et la maladie de Huntington. ]

Le virus du Sida au secours de la thérapie génique ?


  • Posté par Flavia - 06/01/2017
    Incroyable, mais vrai. Le virus du Sida pourrait être utilisé comme vecteur pour transférer des gènes au cours de gestes de thérapie génique. En effet, des travaux de l’équipe de Pierre Charneau, menés au sein de l’Institut Pasteur de Paris et publiés récemment dans la revue internationale Cell, ont montré que ce virus qui appartient…

  • Source: doctissimo.fr
    Le virus du Sida au secours de la thérapie génique ?
[ Cell ]

La thérapie génique aux mains d’apprentis sorciers ?


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[ Cas isolé ou réel dysfonctionnement des essais de thérapie génique ? ], [ En septembre 2000, le décès de Jesse Gelsinger, âgé de 18 ans, allait révéler de nombreuses pratiques coupables de la part des chercheurs américains engagés dans la mise au point de thérapies géniques. Récit d’une controverse… ], [ Des mesures plus strictes et des essais interrompus ], [ La thérapie génique trop dangereuse ? ]

Myopathie de Duchenne : un espoir avec la thérapie génique


  • Posté par Marcus - 23/01/2017
    Trois équipes indépendantes de chercheurs montrent que la thérapie génique permet de guérir, en partie, des souris atteintes de la myopathie de Duchenne. La thérapie génique offre un espoir thérapeutique aux patients atteints de la myopathie de Duchenne. Trois équipes américaines indépendantes viennent de montrer qu’il était possible de guérir, en partie, des souris souffrant…

  • Source: pourquoidocteur.fr
    Myopathie de Duchenne : un espoir avec la thérapie génique
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[ une équipe de l’université de Duke ], [ Harvard et du MIT ], [ Des essais cliniques lointains ], [ l’université de Southwestern ], [ Espoir de guérison ], [ References ]

Thérapie Génique - Myopathie


  • Posté par Livio - 30/02/2017
    La myopathie regroupe toutes maladies caractérisées par une atrophie[1] des muscles squelettiques. L’évolution clinique des myopathies est lente : la force et la masse musculaires se réduisent peu à peu et les troubles moteurs s’aggravent jusqu’à la perte complète de la fonction musculaire.

  • Source: free.fr
    Thérapie Génique - Myopathie
[ chromosome ], [ protéine ], [ récessive ], [ arbre généalogique amp; échiquier de croisement ], [ References ], [ kinésithérapie ], [ autosomique ]

Myopathie de Duchenne : la thérapie génique redonne espoir


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[ Inserm ], [ Des essais prévus chez l’homme ], [ Atlantic Gene Therapies ], [ References ], [ technique du saut d’exon ], [ Emploi de la technique du saut d’exon ]

Attention : fragile. La maladie des os de verre


  • Posté par Élisabeth - 28/03/2017
    Maladie génétique rarissime, la maladie des os de verre, ou ostéogenèse imparfaite, rend les os extrêmement fragiles. Déformations du squelette, fractures à répétition, dents translucides, c’est ce que subissent à longueur d’année les malades atteints. De nouveaux médicaments testés ces dernières années apportent une lueur d’espoir.

  • Source: doctissimo.fr
    Attention : fragile. La maladie des os de verre
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[ Un espoir : les bisphosphonates ], [ Maladie génétique rarissime, la maladie des os de verre, ou ostéogenèse imparfaite, rend les os extrêmement fragiles. Déformations du squelette, fractures à répétition, dents translucides

Thérapies géniques : une affaire de défenses


  • Posté par Lalie - 21/03/2017
    Suicides, stimulantes, restauratrices… Différentes stratégies de thérapies géniques sont actuellement à l’étude pour lutter contre le cancer, le sida ou la mucoviscidose. Des stratégies qui, de l’infiltration d’éléments suicides au renforcement des troupes de défense, nous donnent un aperçu des voies de recherche mises en oeuvre pour lutter contre ces trois fléaux.

  • Source: doctissimo.fr
    Thérapies géniques : une affaire de défenses
[ Suicides, stimulantes, restauratrices… Différentes stratégies de thérapies géniques sont actuellement à l’étude pour lutter contre le cancer, le sida ou la mucoviscidose. Des stratégies qui, de l’infiltration d’éléments suicides au renforcement des troupes de défense, nous donnent un aperçu des voies de recherche mises en oeuvre pour lutter contre ces trois fléaux. ], [ 2 - La stimulation de l’immunité : stimuler les défenses de l’organisme ]

Myopathie de Duchenne : thérapie génique avec la microdystrophine


  • Posté par Erine - 09/03/2017
    Le gène de la dystrophine humaine étant très grand, les chercheurs \fabriquent\ des micro-gènes de dystrophine qui codent une microdystrophine, c’est-à-dire des dystrophines plus courtes et fonctionnelles, qui seront transportés dans un vecteur AAV qui est trop petit pour transporter le gène de la dystrophine entière. Mais si cette approche de thérapie génique a montré…

  • Source: afm-telethon.fr
    Myopathie de Duchenne : thérapie génique avec la microdystrophine
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[ Microdystrophin Ameliorates Muscular Dystrophy in the Canine Model of Duchenne Muscular Dystrophy. ]

Qu’est-ce que la thérapie génique ?


  • Posté par Alyah - 28/05/2017
    La thérapie génique part… du gène. Cette nouvelle voie thérapeutique consiste à corriger un gène malade, le plus souvent en transférant à l’intérieur des cellules un autre gène, normal celui-là, qui le remplacera. On peut aussi renforcer un gène pour permettre à l’organisme de fabriquer ses propres médicaments permettant de lutter contre la maladie.

  • Source: doctissimo.fr
    Qu’est-ce que la thérapie génique ?
[ Souvent gènes varient… ], [ Des thérapies encore lourdes d’incertitudes ], [ l’hémophilie ], [ l’hypercholestérolémie ], [ La thérapie génique part… du gène. Cette nouvelle voie thérapeutique consiste à corriger un gène malade, le plus souvent en transférant à l’intérieur des cellules un autre gène, normal celui-là

Maladies orphelines : les abandonnées de la médecine


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[ Sources : ], [ Il existerait dans le monde 8 000 maladies rares. Les personnes qui en sont atteintes ont peu d’espoirs de traitements. Leurs cas sont trop particuliers pour qu’on y consacre des recherches importantes. ], [ References ], [ Médicaments orphelins : ], [ Diagnostics tardifs, traitements difficiles ], [ un rapport de l’agence européenne du médicament ]

Les grandes dates de la thérapie génique


  • Posté par Adja - 13/05/2017
    1973 : Premières expériences de transfert de gènes. 1980 : Première expérience de thérapie génique par Cline (Etats-Unis). 1986 : Identification du gène de la myopathie de Duchenne sur le chromosome X par le généticien américain Anthony Monaco

  • Source: doctissimo.fr
    Les grandes dates de la thérapie génique
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[ 2000 : ], [ 1980 : ], [ 1986 : ], [ 1987 : ], [ 1973 : ], [ 1990 : ]

Myopathie de Duchenne : thérapie génique pour une dystrophine entière


  • Posté par Line - 14/05/2017
    Du fait de la très grande taille du gène de la dystrophine (79 exons), plusieurs stratégies de thérapie génique ont été développées pour apporter un gène codant une forme raccourcie et fonctionnelle de la protéine (micro- ou mini-dystrophine). Cependant, cette dystrophine plus courte ne possède pas tous les domaines requis pour interagir avec les autres…

  • Source: afm-telethon.fr
    Myopathie de Duchenne : thérapie génique pour une dystrophine entière
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[ Source ], [ Voir le résumé PubMed ], [ References ]

Thérapie génique - Myopathie Duchenne


  • Posté par Zohra - 13/02/2017
    Une fois leur ADN modifiée, elles sont réinjectées au patient. Les chercheurs se sont rendus compte que l’expression du gène n’est pas toujours efficace. Les premières maladies que l’on pensait traiter était la myopathie de Duchenne ou l’hémophilie.

  • Source: google.com
    Thérapie génique - Myopathie Duchenne
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[ References ], [ le lien ]

Coup d’arrêt sur le premier succès de la thérapie génique (Septembre 2000)


[ Une maladie très rare ], [ Une alternative à la greffe ], [ En 2000, l’équipe du Pr. Fisher de l’hôpital Necker parvenait en effet pour la première fois à guérir deux nourrissons de 8 et 11 mois d’un déficit immunitaire combiné sévère lié au chromosome X. Ces résultats ont été confirmés depuis lors par le succès du traitement de huit patients. Mais chez un des patients, une complication a été observée et l’essai thérapeutique suspendu. ]

Thérapie génique : peut mieux faire…


  • Posté par Mathias - 08/05/2017
    La thérapie génique représente un formidable espoir pour le traitement de nombreuses affections en même temps qu’un nouveau concept très séduisant sur le plan intellectuel. Mais, à l’exception des enfants-bulles traités par ce procédé à l‘hôpital Necker de Paris, et, dans une moindre mesure, des enfants victimes de déficit immunitaire en ADA, aucun malade dans…

  • Source: doctissimo.fr
    Thérapie génique : peut mieux faire…
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[ . ], [ Des obstacles réglementaires et financiers ], [ La thérapie génique représente un formidable espoir pour le traitement de nombreuses affections en même temps qu’un nouveau concept très séduisant sur le plan intellectuel. Mais, à l’exception des enfants-bulles traités par ce procédé à l‘hôpital Necker de Paris, et, dans une moindre mesure, des enfants victimes de déficit immunitaire en ADA

Lancement d’un premier essai européen de thérapie génique chez des malades myopathes (7 juin 2000)


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[ Doctissimo : Peut-on espérer guérir un jour la myopathie par thérapie génique ? ], [ Pr Herson : ], [ Doctissimo : Quand pensez-vous débuter cet essai ? ], [ Doctissimo : ], [ Doctissimo : Pourquoi avoir fait le choix d’un vecteur non viral ? ], [ Pour la première fois en Europe, un essai de thérapie génique va débuter en France (Paris) chez de jeunes patients adultes atteints de myopathie de Duchenne. Le Professeur Serge Herson

Cellules souches


  • Posté par Erwan - 20/04/2017
    Ces \cellules de l’espérance\ capables de produire n’importe quel type de cellules pourraient permettre de guérir des maladies jusqu’alors incurables. Alzheimer, Parkinson, diabète… les possibilités semblent infinies. Mais ces \cellules médicaments\ sont au coeur des bouleversements bioéthiques. Comment concilier ces formidables perspectives thérapeutiques et ces questions éthiques

  • Source: doctissimo.fr
    Cellules souches
[ Ces \cellules de l’espérance\ capables de produire n’importe quel type de cellules pourraient permettre de guérir des maladies jusqu’alors incurables. Alzheimer, Parkinson, diabète… les possibilités semblent infinies. Mais ces \cellules médicaments\ sont au coeur des bouleversements bioéthiques. Comment concilier ces formidables perspectives thérapeutiques et ces questions éthiques ]