Proteine cftr [ Niveau Expert ]

proteine cftr [ Niveau Expert ]

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  • \KALYDECO 50 et 75 mg, a l\ AMM dans le traitement des enfants atteints de mucoviscidose âgés de 2 ans et plus et pesant moins de 25 kg, porteurs de l\ une des mutations de défaut de régulation (classe III) du gène CFTR suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. Son efficacité a été démontrée chez les enfants âgés de 6 ans et plus, porteurs de ces mutations, notamment en termes d\ amélioration du VEMS à court et moyen termes. Les conséquences de ces résultats sur l\ évolution des patients sont inconnues mais il semble que les lésions pulmonaires établies ne puissent pas guérir. En l\ absence de données de morbi-mortalité à long terme, l\ intérêt du médicament dans la prise en charge globale de la maladie et son évolution reste à démontrer. Le profil de sécurité est comparable chez les enfants et les adolescents à celui observé chez les adultes...\

  • Source : has-sante.fr

KALYDECO (ivacaftor), potentiateur de la protéine CFTR - Progrès thérapeutique important dans la mucoviscidose chez les patients avec mutation de CFTR

  • KALYDECO a l'AMM dans la mucoviscidose chez les patients âgés d'au moins 6 ans et porteurs d'au moins une mutation G551D du gène CFTR. Il a démontré son efficacité par rapport au placebo sur la réduction du VEMS et sur l'état nutritionnel. Il apporte un progrès thérapeutique important chez les patients porteurs de cette mutation...

  • Source : has-sante.fr