Mucopolysaccharidose de type i [ Niveau Expert ]

mucopolysaccharidose de type i [ Niveau Expert ]

Expert > mucopolysaccharidose de type i

  • \ALDURAZYME a l\ AMM dans le traitement enzymatique substitutif à long terme chez les patients atteints de mucopolysaccharidose de type I (MPS I), afin de traiter les manifestations non neurologiques de la maladie C\ est la seule enzymothérapie substitutive et l\ unique possibilité thérapeutique pour les patients non éligibles à la transplantation de cellules souches hématopoïétiques. Les résultats des études cliniques sont en faveur d'une stabilisation de la fonction respiratoire, de l'endurance, de la qualité du sommeil et de la qualité de vie chez des patients atteints d'une forme intermédiaire ou atténuée de MPS I. ALDURAZYME n\ a pas d\ effet sur les manifestations neurologiques de la MPS I et peu d\ efficacité sur les manifestations ostéo-articulaires, ophtalmiques et les valvulopathie...\

  • Source : has-sante.fr

Enzymothérapie de substitution avec idursulfase pour la mucopolysaccharidose de type II (Syndrome de Hunter)

  • La mucopolysaccharidose de type II, également connue sous le nom de syndrome de Hunter, est une maladie rare liée au chromosome X, causée par un déficit d iduronate-2-sulfatase, une enzyme lysosomale qui catalyse une étape dans le catabolisme des glucosaminoglycanes. Les glucosaminoglycanes s accumulent dans les tissus en affectant de multiples organes et systèmes physiologiques. Les manifestations cliniques comprennent des atteintes neurologiques, une obstruction grave des voies aériennes, des déformations du squelette et une cardiomyopathie. L âge auquel la maladie apparaît est variable, tout comme l est la vitesse de progression.

  • Source : cochrane.org

VIMIZIM (elosulfase alpha), enzyme recombinante - Progrès thérapeutique modéré dans la mucopolysaccharidose de type IV A (syndrome de Morquio A)

  • « VIMIZIM est indiqué pour le traitement de la mucopolysaccharidose dentype IV A (syndrome de Morquio A, MPS IV A) chez les patients de tousnâges ». Le service médical rendu par VIMIZIM est important dans l indication de l AMM. VIMZIM apporte une amélioration du service médical rendu modérée (ASMR III) aux patients ayant un syndrome de Morquio A (mucopolysaccharidose de type IV A)...

  • Source : has-sante.fr

Sanfilippo ou Mucopolysaccharidose de type III

  • Cette liste est réservée aux personnes concernées, de près ou de loin, par le syndrome de Sanfilippo ou Mucopolysaccharidose de type III (MPS III). C'est-à-dire les patients bien évidemment, leur famille, leurs proches. La liste pourra, par la suite, s'ouvrir à d'autres publics, sur décision des gestionnaires

  • Source : medicalistes.org

L'enzymothérapie de substitution avec Laronidase (Aldurazyme) pour traiter la mucopolysaccharidose de type I

  • Évaluer l'efficacité et l'innocuité du traitement de la mucopolysaccharidose de type I avec Laronidase comme enzymothérapie substitutive par rapport à un placebo.

  • Source : cochrane.org